RRG-003（AAV1-hOTOF）由上海鼎新基因科技有限公司联合复旦大学附属眼耳鼻喉科医院（上海五官科医院）共同开发，是一款双载体AAV（Adeno-associated virus，AAV）基因替代疗法药物。本次临床研究发现，6名接受RRG-003治疗的患儿中，5名患儿获得明显的听力及言语功能改善。
上海科委朱启高副主任对研究给予高度评价：“这个研究表明，我们在应对遗传性疾病、减少聋哑残疾方面又向前跨了一大步。希望医学科研团队与产业团队多进行合作，让更多的创新成果惠及天下苍生。”
WHO数据显示，全世界约有5%的人口（约4.66亿人）患有致残性听力障碍（中度以上听力障碍），其中3400万是儿童。据悉，我国致残性听力障碍患者约7000万，每年新增3万聋儿。如患儿从小无法接受到声音刺激，则语言功能无法发育，往往因聋致哑，给家庭社会带来很大的负担。
OTOF编码耳蜗素Otoferlin是一种与听觉囊泡释放功能相关的“耳畸蛋白”，是内耳毛细胞突触释放神经递质所必需的。OTOF突变导致的耳畸蛋白缺陷可引起明显的听力障障碍，因此它是最有潜力和有必要率先实现临床转化的耳聋靶向治疗基因。
2020年底，鼎新基因与复旦大学眼耳鼻喉科医院的李华伟/舒易来团队合作，共同探讨AAV基因治疗在耳科领域的应用。经过深入讨论，双方决定将OTOF基因作为重点研究对象，并签署了战略合作协议。鼎新基因负责设计人源OTOF的载体，而五官科医院则负责设计鼠源OTOF的载体。自此，双方携手开启了OTOF基因治疗的探索之旅。
鼎新基因贯彻药物质量源自设计的理念，通过优化AAV血清型、启动子、重组策略和序列、密码子等，提高了药物递送效率。由于OTOF基因较大，在AAV载体设计之初就充分考虑了生产难度。为了确保药物的安全性，鼎新基因设计了临床前安全性评价方案，并补充了一项安全性评价试验。
2022年6月，RRG-003临床试验获得复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的伦理批准。该临床试验为患儿单耳给药，6例受试者中有4例曾接受过人工耳蜗植入，年龄在1-6岁之间。2022年12月，该临床试验完成了首例患者的给药，该患者是一名4岁的小女孩。经过一年的随访，这名患儿现在已经能够进行日常对话。除了第二例受试者无效外，其余四名受试者都有不同程度的听力恢复，并随着时间的推移听力状况持续改善。
哈佛大学医学院耳鼻喉头颈外科陈正一教授认为，之前人工耳蜗是重度听力损失患者的唯一治疗手段，而这项研究通过基因治疗耳畸蛋白缺陷，使患儿听力恢复，是一项了不起的成果。同时，这项研究也首次证明治疗遗传性耳聋是可行的。
鼎新基因创始人周睿表示：“我们非常高兴，RRG-003的临床研究能够发表到全球顶级医学期刊《The Lancet》上。该项目是产学研合作转化项目，包括早期的分子、动物实验到晚期的药物生产、临床研究都是双方紧密配合充分发挥了双方优势。通过与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来/李华伟团队的合作，发挥各方所长，在高标准的前提下，该项目用了很短的时间就推向了临床。这为我们在耳聋领域的探索积累了宝贵经验，我们期待将来能为耳聋患者带来更多治疗手段。同时，我们也收获了FDA的罕见儿童药和孤儿药认定，期待我们的药物能够给全球的患者带去福音。”（李欣哲）
习在中央政治局第十一次集体学习时强调 加快发展新质生产力 扎实推进高质量发展
中央政治局1月31日下午就扎实推进高质量发展进行第十一次集体学习。习指出，科技创新能够催生新产业、新模式、新动能，是发展新质生产力的核心要素。
2023年全国中医类医疗卫生机构总诊疗量预计达12.8亿人次，实现稳中有增，我国中医药服务能力进一步增强。透过数据看活力，这一张张实干担当的成绩单，正是中医药振兴发展新篇章的生动写照。
近日，分布在青藏高原的濒危牛种樟木牛和阿沛甲咂牛通过体细胞克隆技术成功实现人工繁殖，这也是世界上首次成功克隆西藏濒危牛。
这款游戏由创梦天地自主研发，凭借其独特的射击玩法和丰富的文化内涵，不仅在国内市场赢得了玩家的热烈追捧，同时也在国际舞台引发广泛关注。
新一轮科技革命与产业变革，对科学研究产生了深刻影响，也对科普工作提出了新的要求。
证明深部咸水层CO2地质封存可注入性良好，单井注入流量超24.3立方米/小时。
每年冬季来临时，“追着太阳跑”的育种工作者往往会如候鸟一般跨越千里，来到位于海南的国家南繁科研育种基地。《规划》以基地建设规划为基础，从增加南繁科研用地、提升育种平台水平、构建现代产业体系、深化农业国际合作、创新种业体制机制等方面，全方位推动南繁进一步提档升级。
1月30日，中国科协第十届全国委员会第八次全体会议在京召开。会议期间，中国科协书记处套开扩大会议，就深刻领会党中央要求、贯彻全委会部署、深化科协改革进一步统一思想认识。
本轮低温雨雪冰冻灾害影响范围广、累计雨雪量大、持续时间长、雨雪相态复杂、冻雨面积大，总体为2009年以来冬季最强。
安全工作是一切工作的基石，没有安全，遑论其他。压实安全生产责任，关键是力戒夸夸其谈，防止把制度仅仅挂在墙上、留在口头，而不落实在行动中。
记者30日获悉，工业和信息化部近日印发实施《绿色工厂梯度培育及管理暂行办法》（以下简称《办法》）。整体来看，《办法》突出构建国家、省、市三级“纵向联动”，绿色工业园区、绿色供应链管理企业“横向带动”的绿色制造标杆培育新机制。
30日，中国科协第十届全国委员会第八次会议在北京召开。中国科协主席万钢在工作报告中指出，2023年我国科学家在全球科技治理中的影响力不断提升，国际科技界“朋友圈”越来越大。
近日，记者见到了从北京回到江西的“国家卓越工程师”获得者、Slon立环脉动高梯度磁选机发明者熊大和博士。本科就读于江西冶金学院（今为江西理工大学）选矿专业的熊大和，大三时就大量阅读了关于选矿方面的中外文献。
我国首座“四高”特长公路隧道全线日，我国首条集高寒、高海拔、高瓦斯、高硫化氢于一体的“四高”隧道——国道569曼德拉至大通公路祁连山2号隧道全线
腔尾赣地巨龙是“中华恐龙之乡”赣州发现命名的第11种恐龙，此前还有斑嵴龙、中国赣南龙、中华虔州龙等属种。
由沈阳航空航天大学名誉校长、辽宁通用航空研究院首席科学家、中国工程院院士杨凤田主持研制的世界首款四座氢内燃飞机原型机29日在辽宁省沈阳市法库财湖机场成功首飞。
中国航发自主研制的AES100先进民用涡轴发动机整机结冰适航试验日前圆满完成，标志着涡轴发动机适航技术取得重要突破，填补了国内空白。
为科技赋能战斗力创新攻关——记军事科学院军事科学信息研究中心副主任、研究员白晓颖
初冬的一天下午，伴随嘹亮的军号，军事科学院军事科学信息研究中心副主任、研究员白晓颖快步走进实验室，开始了紧张的科研攻关。
近日，一男子乘坐山地轨道车喂鸡的视频在社交平台火了。看着视频中主人公借助轨道车，“丝滑”穿梭于山间坡头，网友纷纷点赞：“省时又省力，新农人线
